Politica 89.8
Γονιδιακή θεραπεία «κυτταρικής αντιγήρανσης» δοκιμάζεται για πρώτη φορά στον άνθρωπο
Γονιδιακή θεραπεία που φιλοδοξεί να επαναφέρει τη νιότη σε γερασμένα κύτταρα εφαρμόστηκε για πρώτη φορά σε άνθρωπο, μια πολυαναμενόμενη κλινική μελέτη που ίσως ανοίξει νέο κεφάλαιο στην αντιμετώπιση της γήρανσης και των ασθενειών που τη συνοδεύουν.
Η θεραπεία της αμερικανικής Life Biosciences δοκιμάζεται για την αντιμετώπιση της βλάβης του οπτικού νεύρου σε ασθενείς με γλαύκωμα ή ισχαιμική οπτική νευροπάθεια, παθήσεις που μπορούν να οδηγήσουν σε τύφλωση.
Στόχος είναι να αποκατασταθούν εν μέρει οι νευρώνες (κόκκινο στην εικόνα) του οπτικού νεύρου, οι οποίοι κανονικά δεν αναγεννώνται. Γενικότερα, η μελέτη θεωρείται σημαντική δοκιμή για τη θεωρία ότι ο «επιγενετικός επαναπρογραμματισμός» των κυττάρων, δηλαδή η ρύθμιση των χημικών διακοπτών που ελέγχουν τη δραστηριότητα των γονιδίων, είναι κλειδί της νεότητας.
«Η τεχνολογία παραμένει σε πρώιμη φάση και ο κίνδυνος για καταστροφικές παρενέργειες είναι υψηλός»
Αυτό τουλάχιστον υποστηρίζει ο γενετιστής του Χάρβαρντ Ντέιβιντ Σινκλέρ, ιδρυτής της Life Biosciences και αμφιλεγόμενος πρωταγωνιστής ενός νέου κινήματος με στόχο την παράταση της ανθρώπινης ζωής – ένα κίνημα που πλέον προσελκύει επενδύσεις δισεκατομμυρίων από μεγάλες φαρμακοβιομηχανίες και μεγιστάνες της Σίλικον Βάλεϊ όπως ο Τζεφ Μπέζος και ο Σαμ Αλτμαν.
Επαναπρογραμματισμός
Η τεχνική του Σινκλέρ αξιοποιεί τους λεγόμενους παράγοντες Γιαμανάκα, πρωτεΐνες που επαναπρογραμματίζουν ώριμα κύτταρα μέσω επιγενετικών παρεμβάσεων και τα μετατρέπουν σε πολυδύναμα βλαστοκύτταρα, ικανά να δώσουν μια ποικιλία νέων ιστών. Το 2012 ο ιάπωνας ερευνητής Σίνια Γιαμανάκα βραβεύτηκε με Νόμπελ για την ανακάλυψή τους.
Το πρόβλημα είναι ότι τα πολυδύναμα βλαστοκύτταρα μπορούν να προκαλέσουν καρκίνο σε περίπτωση που αρχίσουν να πολλαπλασιάζονται ανεξέλεγκτα. «Η τεχνολογία παραμένει ακόμα σε πρώιμη φάση και ο κίνδυνος για καταστροφικές παρενέργειες είναι υψηλός» σχολίασε στο περιοδικό Nature ο Ματ Κέμπερλεν, συνιδρυτής της αμερικανικής Optispan, η οποία ειδικεύεται στην προληπτική ιατρική για μακροζωΐα.
Η πειραματική γονιδιακή θεραπεία «ER-100» χρησιμοποιεί ωστόσο μόνο τρεις από τους τέσσερις παράγοντες Γιαμανάκα, οι οποίοι θεωρητικά επαρκούν για να γυρίσουν πίσω το ρολόι, όχι όμως μέχρι το σημείο όπου τα κύτταρα χάνουν πλήρως τη διαφοροποίησή τους. Μελέτη του Σινκλέρ το 2020 δεν ανίχνευε σημαντικές παρενέργειες σε ηλικιωμένα ποντίκια με βλάβες του οπτικού νεύρου.
Η γονιδιακή θεραπεία ER-100 χρησιμοποιεί έναν γενετικά τροποποιημένο ιό που χορηγείται με ένεση για να μεταφέρει στα κύτταρα τα γονίδια που κωδικοποιούν τους τρεις παράγοντες Γιαμανάκα.
Η διαδικασία ολοκληρώθηκε στον πρώτο εθελοντή της κλινικής δοκιμής φάσης Ι, η οποία εξετάζει κυρίως την ασφάλεια της μεθόδου και θα συμπεριλάβει τουλάχιστον 12 συμμετέχοντες.
Για λόγους ασφάλειας, η θεραπεία παραμένει ενεργή μόνο για όσο διάστημα ο ασθενής λαμβάνει το αντιβιοτικό δοξυκυκλίνη, κάτι που σημαίνει ότι μπορεί να διακοπεί άμεσα σε περίπτωση που κάτι πάει στραβά.
in.gr
