Το «λάθος» του Υπουργείου Υγείας που αφήνει χωρίς φάρμακα ασθενείς με σπάνιες νόσους – Τι έχει συμβεί

Δημοσιεύτηκε στις 30/04/2026 22:00

Εμπόδια στην πρόσβαση ασθενών με σπάνιες παθήσεις σε καινοτόμα φάρμακα βάζει το Υπουργείο Υγείας μέσω του νέου ερανιστικού νομοσχεδίου για το οποίο ολοκληρώθηκε η δημόσια διαβούλευση και πρόκειται να κατατεθεί για συζήτηση και ψήφιση στη Βουλή.

Η προτεινόμενη τροποποίηση του Συστήματος Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (ΣΗΠ) μέσω του άρθρου 12 του νομοσχεδίου, εγείρει σοβαρές ανησυχίες ως προς την πραγματική πρόσβαση των ασθενών σε θεραπείες, ιδίως για τα άτομα που ζουν με σπάνια, υποπληθυσμούς τους, αλλά και υπερ-σπάνια νοσήματα.

Η συγκεκριμένη ρύθμιση εισάγει ένα αυστηρό φίλτρο πρόσβασης, συνδέοντας τη χορήγηση θεραπειών με την προηγούμενη αποζημίωσή τους σε τέσσερα ή πέντε κράτη μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης. Σύμφωνα με όσα εξήγησαν σε χθεσινή έκτακτη Συνέντευξη Τύπου για το θέμα οι εκπρόσωποι της Ένωσης Σπάνιων Ασθενών Ελλάδας (ΕΣΑΕ), μέχρι σήμερα στα φάρμακα για τις σπάνιες παθήσεις, τα οποία είναι «ορφανά» στην πλειονότητά τους, δεν υπήρχαν αντίστοιχοι περιορισμοί.

Με το νέο άρθρο και την προϋπόθεση τα νέα φάρμακα να έχουν λάβει τιμή σε 4 ή 5 χώρες της Ευρώπης πολύ απλά ενδέχεται να μην είναι δυνατόν να φτάσουν ποτέ τα σκευάσματα στους Έλληνες ασθενείς. Και αυτό καθώς υπάρχουν μεταλλάξεις σπάνιων νόσων στη χώρα μας που σε άλλες χώρες δεν υπάρχουν, είναι μοναδικές. Συνεπώς, δεν θα βρεθούν οι 4 ή 5 χώρες που να αποζημιώνεται ένα συγκεκριμένο καινοτόμο σκεύασμα.

«Το παιδί μου έχει σπάνια νόσο την οποία έχουν 4 παιδιά στον κόσμο»

Είναι χαρακτηριστική η μαρτυρία του αντιπροέδρου της ΕΣΑΕ, Δημήτρη Αθανασίου, σύμφωνα με την οποία ο γιος του, 15 ετών, πάσχει από μια μορφή σπάνιας ασθένειας, η οποία έχει καταγραφεί μόλις σε τέσσερα παιδιά σε όλο τον κόσμο.

Σε αυτή την περίπτωση, επομένως, και με δεδομένα τα νέα φίλτρα του Υπουργείου Υγείας, το συγκεκριμένο παιδί, ενδέχεται να μείνει χωρίς θεραπεία εφόσον εγκριθεί κάποιο καινοτόμο σκεύασμα, εφόσον η νέα αυτή θεραπεία δεν θα είναι δυνατόν να έχει αποζημιωθεί σε τέσσερις ευρωπαϊκές χώρες.

Οι εκπρόσωποι της Ένωσης έδωσαν ακόμη ένα παράδειγμα προκειμένου να γίνει κατανοητό το πρόβλημα. Όπως είπαν στη μεσογειακή αναιμία, μια ιδιαίτερα γνωστή νόσο, εάν ισχύσει ο κανόνας 4/11 δεν θα είναι εφικτό να μπουν καινοτόμα φάρμακα στη χώρα μας γιατί δεν συγκεντρώνονται τέσσερις χώρες της Μεσογείου αλλά τρεις (Πορτογαλία, Ισπανία, Ιταλία) αφού η Κύπρος δεν έχει μηχανισμό HTA (για την αξιολόγηση φαρμάκων).

Η κατάσταση δυσκολεύει περισσότερο εάν αναλογιστεί κανείς ότι και σήμερα στην Ελλάδα έρχεται το 35% των νέων φαρμάκων για σπάνιες παθήσεις, για τις οποίες έτσι και αλλιώς δεν υπάρχουν θεραπείες. Στοχευμένη φαρμακευτική αγωγή υπάρχει μόνο για το 5% των σπάνιων παθήσεων. Χαρακτηριστικά, στον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (ΕΜΑ) τα τελευταία 25 χρόνια έχουν εγκριθεί μόλις 240 ορφανά φάρμακα για 8.000 διαγνωσμένες σπάνιες νόσους. Στην Ελλάδα, έχουν διαγνωστεί 1.200 νόσοι και οι ασθενείς υπολογίζονται σε 500.000 εκ των οποίων το 50% είναι αδιάγνωστοι.

Η Ένωση Σπάνιων Ασθενών ανέφερε αναλυτικά στη χθεσινή Συνέντευξη Τύπου 10 κατηγορίες ασθενών που θα αποκλειστούν εάν περάσει το άρθρο 12 του νομοσχεδίου. Συγκεκριμένα:

1. Ασθενείς που χρειάζονται άμεση θεραπεία για λόγους επιβίωσης, όπου ακόμα και μικρή καθυστέρηση μπορεί να οδηγήσει σε αναπηρία, μη αναστρέψιμη επιδείνωση ή απώλεια ζωής.

2. Φάρμακα με έγκριση FDA (Αμερικανικός Οργανισμός Φαρμάκων) αλλά χωρίς ακόμη έγκριση EMA, ιδίως όταν αφορούν ταχέως εξελισσόμενες νόσους, παιδιατρικούς πληθυσμούς, Σπάνια Νοσήματα και επιμέρους υποομάδες ασθενών, συμπεριλαμβανομένων των υπερ-σπάνιων γενετικών παθήσεων.

3. Φάρμακα με έγκριση EMA που σε άλλα κράτη διατίθενται μέσω early access, compassionate use ή named patient access, και όχι μέσω κανονικής αποζημίωσης. Σε τέτοιες περιπτώσεις, τα φάρμακα μπορεί να μη «μετρούν» ή να είναι «αόρατα» στο κριτήριο 5/11 ή 4/11, παρότι στην πράξη οι ασθενείς άλλων χωρών έχουν πρόσβαση, ακριβώς επειδή άλλα επιλέγουν να επιταχύνουν την πρόσβαση αντί να αναμένουν πλήρη αποζημίωση.

4. Φάρμακα για νοσήματα που υπάρχουν σε πολύ λίγα κράτη μέλη, λόγω γεωγραφικών, γενετικών ή πληθυσμιακών ιδιαιτεροτήτων. Εάν μια πάθηση εμφανίζεται κυρίως ή αποκλειστικά σε λίγες χώρες, το κριτήριο αποζημίωσης σε τέσσερα ή πέντε κράτη καθίσταται μη ρεαλιστικό.

5. Υπερ-σπάνιες μεταλλάξεις σε ήδη υπάρχοντα Σπάνια Νοσήματα ή τοπικά γενετικά clusters, όπως μπορεί να παρατηρούνται σε συγκεκριμένες περιοχές της Ελλάδας, π.χ. Κρήτη, Ανατολική Μακεδονία, Δωδεκάνησα ή Κυκλάδες. Σε τέτοιες περιπτώσεις, η Ελλάδα μπορεί να έχει ασθενείς που δεν υπάρχουν σε ικανό αριθμό σε άλλα κράτη μέλη.

6. Φάρμακα μικρών βιοτεχνολογικών εταιρειών, οι οποίες ενδέχεται να μην έχουν τη δυνατότητα άμεσης εμπορικής παρουσίας ή υποβολής σε πολλά ευρωπαϊκά κράτη, δηλαδή εταιρείες που αποτελούν το 60% με 70% των Κατόχων Άδειας Κυκλοφορίας (ΚΑΚ) στον τομέα των Σπανίων Νοσημάτων, με τη μεγάλη πλειονότητά τους να εδρεύει στις Ηνωμένες Πολιτείες.

7. Φάρμακα που ακολουθούν αποκεντρωμένη ή περιορισμένη εθνική στρατηγική διάθεσης, όπου η εταιρεία επιλέγει λίγα μεγάλα κράτη μέλη, και όχι πανευρωπαϊκή κυκλοφορία από τον ΕΜΑ.

8. Θεραπείες για μικρούς υποπληθυσμούς ήδη Σπάνιων Νοσημάτων, όπου η θεραπεία αφορά συγκεκριμένη μετάλλαξη ή βιοδείκτη.

9. Θεραπείες σε late-stage development ή πρώιμη πρόσβαση από τις ΗΠΑ, όταν δεν υπάρχει διαθέσιμη εναλλακτική θεραπεία στην αγορά.

10. Τεκμηριωμένες χρήσεις εκτός εγκεκριμένων ενδείξεων (off-label), ιδίως σε Σπάνια Νοσήματα και στην παιδιατρική ογκολογία, όπου το σύνολο των καρκίνων είναι σπάνιοι, καθώς και σε σημαντικό ποσοστό καρκίνων ενηλίκων (περίπου 25%). Η off-label και compassionate χρήση αποτελούν καθιερωμένες πρακτικές στην παιδιατρική ογκολογία και στα υπόλοιπα Σπάνια Νοσήματα, ενώ η διεθνής βιβλιογραφία αναγνωρίζει ότι συνιστούν ουσιώδες μέρος της πραγματικής κλινικής πρακτικής.

Προς εξαιρέσεις

Η ηγεσία του Υπουργείου Υγείας είναι ενήμερη για το πρόβλημα που έχει προκύψει και προτίθεται να προβεί σε διορθωτικές κινήσεις του άρθρου και εξαιρέσεις. Σύμφωνα με πληροφορίες του ygeiamou.gr, μεταξύ άλλων πρόκειται να εξαιρεθούν των φίλτρων του άρθρου 12 τα φάρμακα για παθήσεις με επίπτωση μικρότερη από ένα στα 50.000 άτομα.

«Η εμπειρία από τα σπάνια νοσήματα καταδεικνύει ότι, λόγω της εγγενούς πολυπλοκότητας, ετερογένειας και μοναδικότητάς τους, ακόμα και οι πιο αναλυτικά διατυπωμένες εξαιρέσεις αδυνατούν στην πράξη να καλύψουν το σύνολο των πραγματικών περιπτώσεων. Ως αποτέλεσμα, δημιουργείται ορατός κίνδυνος να παραμείνουν εκτός πλαισίου ασθενείς με πραγματική και επείγουσα θεραπευτική ανάγκη. Οι επιπτώσεις της ρύθμισης δεν είναι θεωρητικές, αλλά αφορούν συγκεκριμένες κατηγορίες ασθενών που κινδυνεύουν να μείνουν χωρίς θεραπεία», ανέφεραν οι εκπρόσωποι της ΕΣΑΕ ως απάντηση στην πρόβλεψη για εξαιρέσεις.